INOVIO的VGX-3100显示积极疗效

专注于将精确设计的DNA药物推向市场以治疗和保护人们免受传染病、癌症以及HPV相关疾病侵害的生物技术公司INOVIO（NASDAQ: INO）今天宣布，2期疗效试验取得积极结果，在治疗开始后六个月，该公司的主要免疫疗法资产DNA药物VGX-3100治愈了50%受试者（22例中的11例）的HPV-16/18相关性肛门癌前病变（HSIL）。这项开放标记的单组试验还显示，VGX-3100治疗男女患者HPV-16/18相关性肛门异型增生的安全性和耐受性良好。INOVIO计划在2021年寻求开展针对HPV-16/18相关性肛门异型增生的注册性3期临床试验，并申请该适应症的罕见和孤儿疾病用药认定。

加拿大魁北克市 Centre Médical Santé Femme妇产科和肛门镜医师、2期试验的协调主要研究者Céline Bouchard博士说：“试验的结果令人充满希望，可能为患者提供一种安全有效的新治疗选择来应对这种严重影响健康的疾病。”

VGX-3100 2期肛门异型增生试验要点

23名年满18岁的男性和女性入组。一名受试者由于与既往抑郁症相关的事件停药。
试验参与者是加入时29至76岁之间的男性和女性，除了患有高级别肛门鳞状上皮内病变以外，没有其他方面的健康问题。
基线时肛门异型增生严重程度的相对比例偏向更严重的AIN-3疾病（78%[18/23]的受试者）。受试者病变数量的中位数为4个（2-7的范围）。
结果基于以下表现：由两名独立病理科医生评估活检样本没有肛门异型增生证据；在VGX-3100用药后的六个月使用基于PCR的检测未检出来自病变组织的HPV-16或HPV-18。
疗效终点在治疗后六个月测量。安全性将在最后一剂用药后的18个月内继续评估。
观察到最多的不良事件是注射部位疼痛，大多数为轻度至中度。
没有发生因治疗相关不良事件的停药
没有观察到治疗后出现的严重不良事件。
在试验中未观察到肛门癌病例。

INOVIO高级副总裁兼HPV治疗性临床开发负责人、医学博士和哲学博士Prakash Bhuyan说：“肛门异型增生是一种罕见的疾病，通常可通过手术切除、电灼或激光疗法进行治疗，有多达50%的患者在手术治疗的一年内出现复发。我们对2期试验的这些积极结果感到鼓舞，并期待在3期试验中继续我们的工作，开发利用我们DNA药物平台的基于DNA的全身性免疫疗法，以改进当前的标准治疗。”

INOVIO还正在与AIDS恶性肿瘤联盟（AMC）开展合作，在HIV阳性成年男性和女性中进行VGX-3100的评估。这项进行中的开放标记、多中心2期研究旨在评估使用CELLECTRA®递送系统的VGX-3100肌内（IM）注射给药的安全性和疗效。受试者为HIV阳性并患有HPV-16和/或HPV-18相关肛门HSIL的成年男性和女性。

关于INOVIO

INOVIO是一家生物技术公司，专门从事迅速将精准设计的DNA药物推向市场，以治疗和保护人们免受传染病、癌症以及与HPV相关疾病侵害。INOVIO是第一家（也是唯一的一家）在临床上证明DNA药物可通过专有器械直接递送到体内细胞的公司，用以产生强大并且可耐受的免疫反应。具体来说，INOVIO目前正在癌前宫颈发育异常3期试验中的主要候选药物VGX-3100，其在2b期临床试验中摧毁并清除了高危性的HPV 16和18。高危性HPV是70％的宫颈癌、91％的肛门癌和69％的外阴癌的发生原因。同样处于开发当中的还包括针对HPV相关癌症和罕见HPV相关疾病（复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）、非HPV相关癌症（多形胶质母细胞瘤（GBM）和前列腺癌）的计划；还有获得外部资助的针对寨卡、拉沙热、埃博拉、HIV以及与MERS和新冠肺炎相关的冠状病毒方面的传染病DNA疫苗开发计划。合作伙伴和协作机构包括艾棣维欣、东方略公司、阿斯利康、比尔和梅琳达·盖茨基金会、流行病防疫创新联盟（CEPI）国防高级研究计划局（DARPA）/化学生物放射和核防御联合计划执行办公室（JPEO-CBRND）/国防部（DOD）、HIV疫苗试验网络、国际疫苗研究院（IVI）、Kaneka Eurogentec、医学CBRN防御联盟（MCDC）、美国国家癌症研究院、美国国立卫生研究院、美国过敏和传染病研究院、Ology Bioservices、帕克癌症免疫疗法研究院、Plumbline Life Sciences、再生元、Richter-Helm BioLogics、赛默飞世尔科技、宾夕法尼亚大学、沃尔特·里德陆军研究院和威斯达研究所。INOVIO还自豪地获得了2020年女董事联盟“W”称号，该称号旨在表彰董事会中女性比例超过20%的公司。

消息来源：INOVIO Pharmaceuticals, Inc.